ODD源自1983年《孤儿药法案》，是美国FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于200,000人的罕见疾病的创新药措施。凡获得ODD的候选药物，有机会获得七年市场独佔权，以及美国FDA提供的税收减免、生物制品许可证申报费减免、处方药用户费用减免、研发资助、方案协助和快速监管审批通道等一系列配套支持政策。
GC/GEJ是一个全球性的健康问题。GC/GEJ是全球第5大常见癌症，也是全球癌症死亡的第3大原因。全世界每年约有95万例新发病例、72万例死亡病例。根据1975-2017年SEER癌症统计数据，美国GC/GEJ的年患病人数估计为116,525。氟尿嘧啶类和铂类化疗药物是常用的一线治疗。可选的二线和后线治疗包括紫杉醇联合雷莫卢单抗、紫杉醇、多西他赛或伊立替康单一疗法和最佳支持疗法，客观缓解率约为15-25%。二线中位生存期仅有8-9个月，后线中位生存期仅4-6个月。我们期待KN026+KN046联合疗法为GC/GEJ这一未满足医疗需求提供更优的选择。
KN026和KN046是本集团自主研发并全权拥有的双特异性抗体创新药，两种药物在单药临床试验中均显示出良好的安全性、耐受性和抗肿瘤疗效，由研究者发起的一项KN026+KN046联合疗法临床试验取得了优异的疗效。早期研究显示，对于全部14名可评价患者，KN026+KN046联合疗法在HER2阳性实体瘤中的客观缓解率为64.3%，疾病控制率高达92.9%，相关临床数据已在第35届癌症免疫治疗学会年会上展示。
关于KN026
KN026（一种基于Fc的抗HER2的BsAb）可能为全球新一代HER2靶向疗法，可同时结合两种不同的经临床验证的HER2表位，导致(i)双重阻断HER2相关信号通路、(ii)增强与HER2受体的结合、(iii)减少细胞表面的HER2蛋白及(iv)增强对肿瘤的杀伤效果。该等结合机制可能使KN026表现出卓越的肿瘤抑制作用。本集团的KN026分别于2018年3月及2018年10月获得了国家药监局的伞式IND批准附註，及美国FDA的IND批准。目前，KN026正在中国进行数项I/II期临床试验，并在美国进行一项I期临床试验。KN026已在晚期乳腺癌患者中表现出良好的初步疗效。
关于KN046
KN046是本集团自主研发的全球首创PD-L1/CTLA-4双特异性抗体。KN046同时靶向两个临床验证的免疫检查点，PD-L1及CTLA-4。目前，KN046在澳大利亚和中国已开展覆盖十多种肿瘤（包括非小细胞肺癌（「NSCLC」）、三阴乳腺癌、食管鳞癌、肝细胞癌及胰腺癌）的约20项不同阶段临床试验。该等临床试验结果初步显示出KN046具有良好的安全性和有效性。基于在中国及澳大利亚取得的临床试验结果，美国FDA已批准本集团于美国直接进入KN046的II期临床试验。目前，旨在评估KN046联合含铂化疗对局部晚期不可切除或转移性鳞状NSCLC患者的疗效及安全性的III期临床试验已在中国启动。KN046的临床前及临床试验结果表明可显着减少对人体外周系统可能产生的毒副作用。本公司认为，KN046有望成为突破性肿瘤免疫特效药。
110102000668（1）号