基底细胞癌(BCC)是常见皮肤癌,占所有非黑色素瘤病例的80%。虽然绝大多数基底细胞癌被及早发现,并且很容易通过手术和放疗治愈,但是有一小部分肿瘤可以进展到更深的周围组织(局部进展),或者扩散到身体的其他部位(转移),变得更为难治。晚期基底细胞癌是一种持续的、痛苦的和高度毁容的癌症,它能严重损毁外形并危及生命。
磷酸索尼德吉是一种口服选择性Smoothened(SMO)抑制剂,最初由诺华(Novartis)研发。太阳药业(Sun Pharma)于2016年12月宣布以1.75亿美元从诺华获得该药全球权益。磷酸索尼德吉的出现为局部晚期基底细胞癌群体提供一种新的非侵入性治疗方案,这是一种口服选择性SMO抑制剂。SMO是一种7次跨膜蛋白,调控Hedgehog(Hh)信号通路,该通路在干细胞维持、组织修复、晚期基底细胞癌中发挥关键作用。2015年,磷酸索尼德吉获得美国FDA加速批准,用于治疗那些在手术后或放射治疗后出现病情复发,或是不适合采用手术或放射治疗的局部晚期基底细胞癌(laBCC)患者。
根据一项名为BOLT的国际多中心随机双盲2期研究结果,该研究在不适合局部治疗的局部晚期基底细胞癌或转移性基底细胞癌成人患者中开展,评估了磷酸索尼德吉的疗效和安全性。经中心审查委员会评定的数据显示,磷酸索尼德吉200mg剂量组客观缓解率(ORR)为58%,其中完全缓解率(CR)为5%,部分缓解率(PR)为53%。
参考资料:
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