我们距新一代干细胞疗法还有多远？

艾尔普：成立于2016年，是一家以C技术为核心，专注于药物无法治疗的退行性及功能损伤性疾病，进行细胞治疗产品研发和商业化应用的中国生物科技公司。目前已建立相关产品线，目标适应症包括缺血性心力衰竭、扩张性心肌病、、小儿脑瘫、帕金森综合症等。据悉，该公司与多家科研单位合作，目前已经成功建立了包括ALS在内的90多条C细胞系。霍德生物：由美国约翰霍普金斯大学的神经及科学家联合于2017年1月在杭州创立。依托其在人Cs/ESCs的神经分化及细胞工程等方面的优势，2018年，该公司完成数千万元的A轮融资。根据该公司官网，目前已有3款产品正在开发中，均处于临床前阶段，拟开发适应症包括：脊髓损伤、脑卒中、颅脑损伤、自闭症等。Fate Therapeutics：成立于2007年，是一家专注于癌症免疫疗法的公司。据悉，该公司开发“即用型”CAR-T疗法的策略，是通过对iPSC进行基因工程改造，筛选并保存能够扩增并且可以分化为T细胞和NK细胞的iPSC细胞系。今年4月，该公司与杨森（Janssen）达成全球合作，以利用其C平台和杨森专有的抗原结合结构域，开发新型CAR-NK和CAR-T细胞候选产品。Gamida Cell：是一家位于以色列的，专注于癌症和罕见病的免疫疗法公司。该公司拥有独家NAM技术，利用小分子NAM（烟酰胺）的表观调控功能，在保留细胞特征和功能的同时，改善它们体外培养的扩增效果。今年5月，该公司宣布其脐带血疗法omidubicel达到3期试验终点，用于治疗需要接受骨髓移植的高危恶性血液癌症患者。这是首款获得美国突破性疗法认定的骨髓移植产品，也已在美国和欧盟获得孤儿药资格。Mogrify公司：2016年成立于剑桥科学园的Mogrify公司，致力于系统化开发等领域的新型细胞疗法。该公司已建立专有的Cs和胚胎干细胞（ESCs）技术，能够将任何人类细胞类型转变为任何其他人类细胞类型。2019年10月，该公司完成首笔1600万美元的A轮融资。今年4月，该公司与Sangamo Therapeutics达成合作，将结合与锌指蛋白基因工程技术开发即用型CAR-Treg疗法，用于治疗炎症和性疾病。Notch Therapeutics：由多伦多大学的两位在iPSC 和T细胞分化方面的领军人物Juan Carlos Zú？iga-Pflücker博士和Peter Zandstra博士共同创立。该公司建立的ETN平台通过构建模拟胸腺微环境的细胞培养环境，让iPSCs分化成为成熟而且功能正常的免疫细胞。该平台可将Cs大批量扩增，并分化为具有高度一致性，可接受基因工程改造的免疫治疗细胞。Allogene Therapeutic：成立于2018年的Allogene公司，专注于开发同种异体CAR-T疗法。该公司创始人是Arie Belldegrun博士和David Chang博士。此前该公司已与（Pfizer）、Cellectis及Servier多家知名生物医药公司达成合作。去年11月，Allogene公司与Notch公司达成合作，以联合开发新一代即用型CAR-T疗法，该疗法来源于C，可用于治疗多发性骨髓瘤、白血病以及非霍奇金淋巴瘤等血液癌症。结语近期，一些正在开发的细胞疗法相继在临床后期取得积极结果，这给行业增添了一份信心。其中，Mesoblast公司异基因间充质干细胞候选产品remestemcel-L已于今年4月在美国提交生物制品许可申请（BLA），Gamida Cell公司脐带血疗法omidubicel治疗高危恶性血液癌症患者的3期临床，也于今年5月获得积极结果。尽管干细胞疗法仍然面临不少挑战，但我们相信随着新一代干细胞疗法离临床应用越接近，科学家们对需要解决的挑战的认知就越清晰。我们期待这些新型疗法能改变病患的治疗，让他们的疾病能更好地得到控制。 (100yiyao.com）