中国苏州-基石药业(苏州)有限公司今日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予CS1003(PD-1抗体)孤儿药资格(OrphanDrugDesignation,ODD),用于治疗肝细胞癌。
美国FDA“孤儿药资格认定”源自《孤儿药法案》(OrphanDrugAct,ODA),是FDA鼓励开发用于治疗罕见病创新药的措施。凡获得孤儿药资格认定的新药,有机会获得7年市场独占权。除此之外,FDA对孤儿药有税费优惠、减免处方药使用者费用、研发资助和方案协助、快速审批通道等一系列的配套措施。
CS1003是一种靶向人程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)的人源化重组IgG4单克隆抗体,正在开发用于多种肿瘤的免疫治疗。与已经获批、或者正在临床试验的大多数结合人源及猴PD-1的单克隆抗体相比,CS1003不仅能够结合人源及鼠源PD-1,而且在同源小鼠肿瘤模型的药效测试中,CS1003表现出独特的竞争优势。CS1003的I期临床试验目前正在澳洲,新西兰和中国同步进行。同时,CS1003联合乐伐替尼一线治疗治疗晚期肝癌患者的全球多中心III期注册临床研究,也正在入组。