昆药集团KY100001片获批临床

9月19日，昆药集团股份有限公司发布公告，称公司申请的 KY100001 片的药品临床试验申请已获得国家药品监督管理局（以下简称“NMPA”）受理。

KY100001是由昆药集团股份有限公司研制的一款针对 IDH1基因突变的实体瘤的选择性抑制剂，适应症为：IDH1 基因突变的实体瘤，包括但不限于肝内胆管瘤。

目前已上市的小分子 IDH1 抑制剂是由 Agios 制药开发的 Ivosidenib（AG-120），于 2018 年获得美国 FDA 批准，用于治疗 IDH1 突变的复发性或难治性急性髓性细胞白血病（AML）成年患者。2019 年又获美国 FDA 批准增加适应症，用于诊疗年龄≥75 岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的新诊断的 IDH1

突变的 AML 成年患者。除 AML 适应症外，Ivosidenib 也在进行 IDH1 基因突变相关的多个瘤种的探索，包括骨髓增生异常综合征以及实体瘤（包括胆管癌、胶质瘤、软骨肉瘤等）。其它正在临床的选择性 IDH1 抑制剂还有诺华的 IDH-305、FORMA 公司的 Olutasidenib （FT-2102）、拜耳的 BAY-1436032 以及第一三共的DS-1001。

近年来，全球范围内的肝内胆管瘤发病率呈上升趋势，国内对肝内胆管瘤的流行病学研究尚不够深入，数据表明上海地区的发病率约为 7.55 /10 万人，以此推算全国的发病人数约为 10.57 万人（按总数 14 亿人），其中按 15%左右为 IDH1突变推算发病人数约为 1.6 万人每年。目前，Ivosidenib 一个月的治疗费用约为26,115 美元，以此对标，仅肝内胆管瘤单个适应症，直接经济价值就高达 4 亿美元左右。

目前，我国尚没有自主研发的针对 IDH1 基因突变的选择性抑制剂进入临床研究。KY100001 的靶点选择性高，临床前毒理研究中展现了良好的耐受性、安全性风险可控。根据临床方案及长远规划，一旦 KY100001 能够成功上市，首先获益的具有 IDH1 突变的肝内胆管瘤患者，长远来说，随着研究的持续推进，其它 IDH1 突变的肿瘤患者，也可能获益。

截止 2020 年 8 月底，公司对该新药已投入研发费用约 2,083 万元。