喜讯！诺华先进CAR-T疗法引入中国

诺华的突破性CAR-T疗法CTL019（Tisagenlecleucel, Kymriah®），是全球首款获批的CAR-T疗法。继去年在中国获批临床研究之后，Belinda研究在多方努力之下得以顺利推进，在2020年9月成功入组第一位中国受试者。

Belinda研究是一项全球多中心、随机、开放性III期临床试验，是诺华全球Tisagenlecleucel临床研究项目的一部分，旨在研究Tisagenlecleucel对比标准治疗在经过抗CD20单克隆抗体和含蒽环类药物的一线免疫化疗失败的难治性或复发性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤成年患者中的疗效、安全性和耐受性。

CTL019（Tisagenlecleucel）是一款细胞治疗，是利用患者自身T细胞开发的疗法。CAR-T也是个体化治疗，该治疗首先需要从患者的外周血中采集并提取T细胞，并在生产中心对其进行基因修饰，使其获得可在细胞表面拥有嵌合抗原受体 (CAR) 所需的所有信息。经过基因修饰的T细胞可以自行产生CAR，并在生产中心进行扩增。新的CAR-T细胞被输注回患者体内，识别并消灭CD19阳性的肿瘤细胞。CAR-T细胞疗法是一种一次性治疗，患者在接受CAR-T治疗后，有可能不再需要其他治疗，这将为患者和社会带来长期价值和希望。

作为全球首款获批的CAR-T疗法，Kymriah®开启了肿瘤免疫精准治疗的新篇章。该CAR-T疗法在2014年7月获得美国食品药品管理局（FDA）颁发的针对难治及复发儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病突破性疗法认定，在2017年4月获得美国FDA颁发的针对难治及复发弥漫大B细胞淋巴瘤突破性疗法认定，并获得优先审评资格，以及快速通道资格。2017年8月及2018年5月，美国FDA分别批准CAR-T用于上述适应症。如今诺华将该CAR-T疗法引入中国开展临床研究，期望早日惠及中国患者。

“弥漫大B细胞淋巴瘤是中国人群中最常见的一个淋巴瘤亚型，如何能够提高和改善这一部分患者的治愈率和生活质量，是我们临床研究的热点。而CAR-T细胞治疗，能为这部分患者群体带来很大的希望。”诺华Belinda研究中国区牵头人、北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任朱军教授表示。

作为诺华在中国的CAR-T细胞治疗临床试验的主要研究者之一，北京大学肿瘤医院淋巴肿瘤内科副主任、主任医师宋玉琴教授对此次中国参与全球多中心临床研究充满期待，“我们特别希望这个试验能够顺利的进行，得到最好的结果，能为我们中国的淋巴瘤患者带来新的治疗选择、带来福音。”

 “淋巴瘤在中国的十大恶性肿瘤死亡率排行中位列第九位。难治复发淋巴瘤患者的生活质量很低，CAR-T的出现为这部分病人带来了希望。”来自诺华CAR-T临床试验另一家研究中心——北京大学第三医院的血液科主任景红梅教授也有同样的期待。

 “CAR-T治疗涉及前期向患者采集白细胞，细胞的处理冻存等环节属于整个治疗的一部分。诺华的全球CAR-T生产基地要求极高，对于参与临床试验的医院在采集、处理、冻存等生产前在医院进行的步骤提出了很高的要求。”北京大学第三医院血液科助理研究员王晶说道，“我们深知这些都是为了患者的安全和疗效，我们也可以从中学习到世界一流实验室构建细胞治疗流程方面的经验，这些经验也可以使其他的患者获益。”

诺华所拥有的CAR-T细胞生产的精密工艺为这一先进有效的治疗方法提供了坚实可靠的基础和保障。为了将诺华全球设立的严格细胞质量管理流程落地中国，诺华携手中关村国际生物试剂物流中心公共服务平台，依托中关村国家自主创新示范区，建立全程可追溯的细胞治疗产品管理体系，确保各关键环节的信息无缝链接，保障全流程监管和全生命周期的可追溯性，为细胞治疗的顺畅进行争分夺秒，保驾护航。

 “诺华全球药品开发致力于将诺华全球创新药物和先进疗法尽快引入中国，惠及病患。作为精准医疗时代的个性化治疗之一，CAR-T的临床试验有别于传统药物的开发，需要病患、医生、医护人员和诺华生产基地全力协作与配合。有着为了早日惠及病患的共同目标，我们在CAR-T的临床试验项目中，得到了来自各方合作伙伴的大力支持。我们非常期待我们的临床项目早日获得积极结果，为中国在某些难治疾病领域治疗选择十分有限的病患提供这一创新治疗方案。”诺华全球药品开发（中国）负责人赵燕表示。

作为一家全球领先的医药公司，诺华不仅在传统的生物制药领域具有行业领先的丰富新药研发产品线，同时，诺华快速发展先进治疗平台, 并积极将先进疗法带入中国。