第三批临床急需境外新药名单公示！“重磅炸弹”在列

10月30日讯　10月29日，CDE公示了第三批临床急需境外新药名单，包括丹麦制药商Ablynx的纳米抗体药物Cablivi、安斯泰来的FLT3抑制剂Xospata、美国制药公司Agios的白血病药物Tibsovo等 7款境内未上市且临床急需的特效药，治疗领域涉及血液系统疾病、恶性血液疾病、遗传代谢性疾病、神经系统、感染性疾病和眼部疾病。

 

 

　　2018年10月，国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会在组织起草了《临床急需境外新药审评审批工作程序》，建立专门通道加快对临床急需的境外已上市新药进行审评审批。据悉，境外已上市临床急需新药名单的品种范围主要是近年来美国、欧盟或日本批准上市我国尚未上市的，用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。

 

　　而后CDE分别在2018年11月和2019年5月发布了两批临床急需境外新药名单，共涉及66款药物。据统计，截至2020年10月，包括安进的地舒单抗注射液、默沙东的帕博丽珠单抗注射液和辉瑞的氯苯唑酸软胶囊等37款境外新药悉数在国内获批上市，患者迫切的用药需求进一步得到缓解。

 

　　这次公示的第三批临床急需境外新药名单，其中3款药物已经在国内递交上市申请。今年4月，安斯泰来宣布NMPA已经受理Xospata每日一次口服疗法的新药上市注册申请（NDA），用于治疗FLT3突变阳性（FLT3mut+）的复发或难治性（治疗抵抗）急性髓系白血病（AML）成人患者。目前Xospata亦已正式纳入优先审评，业界预测该药有望在2021年第二季度获批上市。公开资料显示，Xospata在2019年为安斯泰来创造了1.36亿美元（143亿日元）的销售收入。

 

　　此外，渤健的多发性硬化症新药富马酸二甲酯肠溶胶囊（Tecfidera）在今年2月提交了国内的上市申请。在2019年，渤健凭借这一款重磅小分子药物实现了44亿美元的销售业绩。目前，Tecfidera已经进入补充资料的第一轮，预计将在2021年第一季度获批。值得注意的是，江西青峰药业、上海汇伦江苏药业和力品药业等8家本土药企也开始布局该品种。

 

　　第三款已经在国内申报上市的是超级抗流感新药玛巴洛沙韦片（Xofluza）。Xofluza由日本药企盐野义（Shionogi）开发，罗氏在2016年与其达成了合作协议，共同负责该药在日本和台湾地区之外的研发工作，其中罗氏拥有除日本和中国台湾以外地区的商业推广权利。该药是近20年来在美国首个获批的抗流感药物，凭借着全新的抗流感作用机制，Xofluza在2019年为罗氏贡献了2.34亿美元的业绩。

 

 

　　在业界看来，近些年的药政改革使得境外新药进入中国市场的速度大大加快，在惠及国内患者的同时，也让我国新药研发的环境发生了较大变化。

 

　　有分析人士指出，仿制药一致性评价正在推动我国的仿制药质量国际化，NMPA加入ICH则是实现监管制度的国际化，监管部门鼓励开展国际多中心临床试验（MRCT）体现的是创新药研发国际化，而进口药加速进入我国市场说明国内医药市场正在走向国际化，国际化的产业生态对国内制药企业提出了全新的要求和挑战。“这样的环境条件要求本土药企的新药研发要从中国新走向全球新，从中国市场走向全球市场。”

 

　　但不容忽视的是，像PD-1/PD-L1、BTK抑制剂等热门靶点的新药研发已然陷入同质化的竞争红海。面对本土药企创新药研发难题，有药企研发高管指出，解决办法无疑要从提升新药研发的创新力度，提高新药研发的效率和速度，以及加快国际化步伐等多个维度入手。

 

　　 “在国内做首创新药目前还面临着较大困难，因为药企研发基础并不扎实，仍然存在诸多门槛，但还是要坚定该目标朝着该方向前进。当然，药物的创新度越高也意味着研发失败风险性越大，而且不同种类的药物比如生物药大分子和化药小分子本身的成功率就有着较大差别，这就要求药企进行深度研究。对已有靶点的药物如何实现差异化也是突破方向，包括新适应症开发、药物组合创新等。此外，如何在保证药物质量前提下，通过优化流程、采用新技术、建立关键技术平台、加强转化研究等手段，提高效率和速度，形成高效研发体系，也是新药研发过程中的重要环节。”