今年,马普所(Max Planck Institute)的Emmanuelle Charpentier教授和加州大学伯克利分校(UC Berkeley)的Jennifer Doudna教授因为在CRISPR基因编辑领域的卓越贡献摘得诺贝尔化学奖桂冠,也使得基因编辑这一领域受到人们格外的关注。被喻为“上帝的手术刀”的CRISPR-Cas9系统已经应用到包括医药、农业、基础科研等诸多领域。以CRISPR-Cas9为基础,科学家们还开发出一系列工具,例如可以转换单个核苷酸的碱基编辑器,以期治疗单基因点突变导致的遗传疾病。然而,这些新技术并非完美,也存在着递送效率低、脱靶效应及潜在的安全隐患等问题。
metagenomi公司由加州大学伯克利分校的Brian Thomas博士和Jill Banfield教授创立。公司致力于从微生物宏基因组(metagenomics)数据中,借助AI和机器学习等方法,筛选出新型基因编辑系统,既包括基于CRISPR基因编辑系统,也包括非基于CRISPR的基因编辑系统。根据新闻稿披露,公司的目标是能够实现任何类型的基因编辑。通过开发这些创新基因编辑系统,提供更安全、准确的基因编辑技术,最终用于药品的研发和疾病的治疗。公司目前没有透露正在开发的药物类别。
▲metagenomi公司的研发策略(图片来源:metagenomi公司官网)
“公司在过去的一年已经发现了超过100种潜在的可用于基因治疗的新核酸酶,并且建立了公司自己的数据库。” metagenomi公司的首席执行官Brian Thomas博士在接受采访时表示:“这其中很多核酸酶比现在广泛使用的Cas9小得多,使得更精确的基因修饰成为可能。并且很多新发现的核酸酶在基因编辑效率上更好”。我们也期待在新一轮资本的助力下,metagenomi公司可以加快基因编辑技术的创新,帮助更多患者。
参考资料:
[1] Bayer fronts $65M Series A for metagenomi, a gene therapy biotech aiming to find new CRISPR enzymes. Retrieved November 13, 2020, from https://endpts.com/bayer-fronts-65m-series-a-for-metagenomi-a-gene-therapy-biotech-aiming-to-find-new-crispr-enzymes/